国内におけるドラベ症候群に対するカンナビジオールの治験の動き

国内においても、ドラベ症候群の患児等に対してカンナビジオールの治験を実施する動きがあります。薬に大麻成分国内初の治験見通し難治てんかん治療で沖縄赤十字病院地域のてんかん治療の拠点病院に認定されている沖縄赤十字病院の饒波正博脳神経外科部長らは27日、同病院で記者会見し、大麻成分を含む難治てんかんの治療薬を治験で使える見通しが立ったことを明らかにした。大麻取締法は医薬品としての使用や輸入も禁じており、実現すれば大麻成分を医薬品として使う治療の治験は国内で初めてという。ただし、大麻取締法では、「大麻」とは、大麻草(カンナビス・サティバ・エル)及びその製品と定義されていて、治験での使用は可能ですが、製品を市場に流通させるには世界的に議論されている規制の在り方を、法的に見直す必要があると考えられます。国内におけるドラベ症候群に対するカンナビジオールの治験の動き

予防接種後の長時間持続する熱性けいれんはドラベ症候群を診断するきっかけとなる

以前は、ワクチンの予防接種による重篤な副作用として報告されることがあったドラベ症候群ですが、先天的な遺伝子異常で発熱に伴い痙攣発作が起こることが分かってきたことから、予防接種後の痙攣発作は原因ではなく結果をみているということが明らかになってきました。予防接種後の副作用による発熱は稀ではないので、発熱をきっかけにい遺伝子異常がある乳児で痙攣発作が誘発され、ドラベ症候群の診断に繋がることがあるとの論文報告を紹介します。SCN1AVariantsinvaccine‐relatedfebrileseizures:Aprospectivestudy方法オーストラリアの小児病院が、SCN1A遺伝子検査をワクチン接種後に初発の熱性痙攣があった患者69名、近くにワクチン接種歴がない初発の熱性痙攣患者75名、熱性痙攣発作の既往の...予防接種後の長時間持続する熱性けいれんはドラベ症候群を診断するきっかけとなる

2020年1月から英国イングランドでもエピディオレックスが保険診療として使用可能に

来年から、イングランドでも保険診療として正式にエピディオレックスを使用することが可能となります。BMJの記事の概要を下記に紹介します。NHStofasttrackaccesstocannabisbasedtreatmentforepilepsyNHSEnglandは、メーカーとの割引交渉後、2種類の重度てんかんの大麻ベースの治療Epidyolexへのアクセスを迅速に追跡しています。2020年1月6日から、イングランドで2歳以上のレノックスガストー症候群およびドラベ症候群の小児にクロバザムと併用してエピディオレックスを処方可能になる。この発表は、12月18日に国立衛生研究所（NICE）が国民保健サービス（NHS）がエピディオレックスの医療費を支払うべきであるという勧告に基づくもの。エピディオレックスの価格は、10...2020年1月から英国イングランドでもエピディオレックスが保険診療として使用可能に

てんかん重積状態に対する3つの抗痙攣薬の無作為化試験

ベンゾジアゼピンに反応しないけいれん発作に対して使用可能な静注用抗抗痙攣薬の比較試験の結果を紹介します。RandomizedTrialofThreeAnticonvulsantMedicationsforStatusEpilepticus無作為化盲検適応試験では、ベンゾジアゼピンによる治療に反応しないけいれん性てんかん重積状態の小児と成人における、3つの静脈内抗けいれん薬（レベチラセタム、フォスフェニトイン、バルプロ酸）の有効性と安全性を比較。てんかん重積状態の停止および60分での意識レベルの改善率は、レベチラセタムに割り当てられた68人の患者で47％(95%CI;39-55）、フォスフェニトインに割り当てられた53人の患者で45%（95％CI;36-54）、バルプロ酸に割り当てられた56人の患者で46％(95...てんかん重積状態に対する3つの抗痙攣薬の無作為化試験

てんかん新薬早期承認を 患者会が国に要望

大麻取締法があっても治験は出来ることが国会答弁されていたので、一部の記載は確認が必要と思われますが、ドラべ症候群の治療開発に対する患者会の取り組みが記事になっています。てんかん新薬早期承認を患者会が国に要望乳児期に発症する難治性てんかん「ドラベ症候群」の発作抑制などに有効だとして、3種類の新薬が注目されている。患者会は一日も早い承認を目指し、国への働きかけを続けている。この病気は1歳未満で最初のけいれん発作を起こし、その後も頻繁に発作を繰り返す指定難病。発熱や入浴による体温上昇、水玉やしまなどの規則的な模様、光が発作を誘発する特徴がある。長時間けいれんが続く重積発作を起こしやすく、発達の遅れや運動失調を伴う。有効な治療法はなく、10人中1、2人は突然死や脳症で成人前に命を落とす。国内の患者数は約3千人という。重...てんかん新薬早期承認を 患者会が国に要望

デザインTシャツ等の購入で任意団体「ドラベ症候群の研究治療を進める会（きよくん基金を募る会）」に寄付金

期間限定のチャリティーの取り組みを紹介します。京都発のチャリティー専門ファッションブランド『JAMMIN（ジャミン）』が、難病「ドラベ症候群」の研究治療を進めながら、近年ではドラベ症候群の生活の質(QOL)向上のためのデータベース制作に力を入れている任意団体「ドラベ症候群の研究治療を進める会（きよくん基金を募る会）」と提携し、オリジナルデザインを製作。チャリティー付きのアイテムとして、12月9日（月）から12月15日（日）まで、JAMMINECサイト（jammin.co.jp）にて1週間限定販売。1.ファッションアイテムとして「街で着られる」をコンセプトにデザインを製作。2.デザインのテーマは「力強く生きる」。燦々と輝く太陽と、その光を浴びて強く育つ植物の姿を描き、互いに唯一無二の存在である親子が、愛情を注ぎ合...デザインTシャツ等の購入で任意団体「ドラベ症候群の研究治療を進める会（きよくん基金を募る会）」に寄付金

スチリペントール服用中のドラベ症候群患者にフェンフルラミンを追加投与した場合の有効性及び安全性

スチリペントールを含むレジメンを受けているドラベ症候群患者の治療抵抗性発作に対するフェンフルラミンの無作為化臨床試験FenfluramineforTreatment-ResistantSeizuresinPatientsWithDravetSyndromeReceivingStiripentol-InclusiveRegimens,ARandomizedClinicalTrial米国で承認審査中のフェンフルラミンが、標準的治療とされるスチリペントールを含む抗てんかん薬レジメンを服用していても頻繁に発作を起こすドラベ症候群の患者の治療に安全かつ効果的に使用できるかについて検討した論文カナダ、フランス、ドイツ、オランダ、スペイン、英国、米国における28の医療機関で87名に対して無作為にフェンフルラミン(43名)と偽...スチリペントール服用中のドラベ症候群患者にフェンフルラミンを追加投与した場合の有効性及び安全性